Análise de custo-minimização e impacto orçamentário de momelotinibe no tratamento de mielofibrose de risco intermediário ou alto: uma perspectiva da saúde suplementar brasileira

Autores

  • Pedro Moraes Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP) e Hospital 9 de Julho, São Paulo
  • Marcella Alemar GSK
  • Tarciso Sellani GSK
  • Graziela Bernardino GSK
  • Rodrigo Ribeiro Hemap
  • Leo Sekine Hemap
  • Straus Tanaka GSK

DOI:

https://doi.org/10.66305/jbas.v6i1.44

Palavras-chave:

Momelotinib, Ruxolitinib, myelofibrosis, anemia, cost-minimization analysis, budget impact, Brazilian private healthcare system

Resumo

Objetivo: Estimar os resultados econômicos da adoção do momelotinibe (MMB) em comparação ao ruxolitinibe (RUX) em pacientes com mielofibrose primária (MFP), pós-policitemia vera (pós-PV) ou pós-trombocitemia essencial (pós-TE) com anemia, sem exposição prévia a inibidores de JAK (JAKi), sob a perspectiva do sistema de saúde suplementar Brasileiro.

Métodos: No estudo SIMPLIFY-1, o MMB demonstrou não inferioridade em comparação a RUX no desfecho primário de redução de esplenomegalia e com benefícios relevantes no manejo de anemia, assim foi conduzida uma análise de custo-minimização (ACM) e análise de impacto orçamentário (AIO) comparando MMB com RUX. Foram considerados custos de tratamento com base nas doses efetivamente utilizadas no estudo SIMPLIFY-1, bem como nas terapias associadas, terapias subsequentes, transfusões e manejo de eventos adversos. Um cenário alternativo foi explorado com a utilização da apresentação de menor concentração de RUX na composição da dose de administração. Os custos foram obtidos de fontes oficiais brasileiras (CMED e CBHPM). O horizonte temporal foi de 120 meses, com taxa de desconto de 5% ao ano para os custos.

Resultados: No cenário base, MMB apresentou economia por paciente de R$ 113.221,35 em relação ao RUX. No cenário com a utilização da apresentação de menor concentração de RUX, MMB apresentou uma economia por paciente de R$ 807.923,33. A AIO estimou uma economia de R$ 1,2 milhões no primeiro ano, atingindo uma redução de R$ 11,0 milhões, totalizando R$ 28,8 milhões em cinco anos acompanhada do aumento da adoção de MMB.

Conclusões: A análise demonstrou que o MMB é custo-minimizador em comparação ao RUX e pode gerar uma economia crescente a partir do primeiro ano com o aumento da adoção da tecnologia no sistema de saúde suplementar brasileiro. Essa economia proporcionada por MMB está associada a uma menor necessidade de transfusão e também ao menor custo de aquisição da medicação.

Referências

Referências Bibliográficas

1. Tefferi A. Primary myelofibrosis: 2023 update on diagnosis, risk-stratification, and management. Am J Hematol 2023;98(5):801-821. DOI: 10.1002/ajh.26857.

2. Mesa R, Harrison C, Oh ST, et al. Overall survival in the SIMPLIFY-1 and SIMPLIFY-2 phase 3 trials of momelotinib in patients with myelofibrosis. Leukemia 2022;36(9):2261-2268. DOI: 10.1038/s41375-022-01637-7.

3. Bose P, Verstovsek S. Management of Myelofibrosis-Related Cytopenias. Curr Hematol Malig Rep 2018;13(3):164-172. (In eng). DOI: 10.1007/s11899-018-0447-9.

4. Ritchie E, Al-Janadi A, Kessler C, et al. Patient-reported outcomes of patients with myelofibrosis or essential thrombocythemia enrolled in the MOST study. Leuk Lymphoma 2022;63(13):3138-3153. DOI: 10.1080/10428194.2022.2113531.

5. Pemmaraju N, Verstovsek S, Mesa R, et al. Defining disease modification in myelofibrosis in the era of targeted therapy. Cancer 2022;128(13):2420-2432. DOI: 10.1002/cncr.34205.

6. Chifotides HT, Bose P, Verstovsek S. Momelotinib: an emerging treatment for myelofibrosis patients with anemia. J Hematol Oncol 2022;15(1):7. (In eng). DOI: 10.1186/s13045-021-01157-4.

7. Tefferi A. Primary myelofibrosis: 2021 update on diagnosis, risk-stratification and management. Am J Hematol 2021;96(1):145-162. DOI: 10.1002/ajh.26050.

8. Gerds AT, Harrison C, Thompson S, Snopek F, Pemmaraju N. The Burden of Illness and the Incremental Burden of Transfusion Dependence in Myelofibrosis in the United States. Blood 2022; 140:3974-3975. (Conference Abstract). DOI: 10.1182/blood-2022-162657.

9. Naymagon L, Mascarenhas J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. Hemasphere 2017;1(1): e1. DOI: 10.1097/hs9.0000000000000001.

10. Elena C, Passamonti F, Rumi E, et al. Red blood cell transfusion-dependency implies a poor survival in primary myelofibrosis irrespective of IPSS and DIPSS. Haematologica 2011;96(1):167-70. (In eng). DOI: 10.3324/haematol.2010.031831.

11. Passamonti F, Harrison CN, Mesa RA, et al. Anemia in myelofibrosis: Current and emerging treatment options. Crit Rev Oncol Hematol 2022;180:103862. DOI: 10.1016/j.critrevonc.2022.103862.

12. Tribelli M, Palandri F, Sant’Antonio E, et al. The role of allogeneic stem-cell transplant in myelofibrosis in the era of JAK inhibitors. Bone Marrow Transplant 2020;55(4):708-716. DOI: 10.1038/s41409-019-0683-1.

13. Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK inhibition with ruxolitinib versus best available therapy for myelofibrosis. N Engl J Med 2012;366(9):787-98. (In eng). DOI: 10.1056/NEJMoa1110556.

14. Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A double-blind, placebo-controlled trial of ruxolitinib for myelofibrosis. N Engl J Med 2012;366(9):799-807. DOI: 10.1056/NEJMoa1110557.

15. Palandri F, Palumbo GA, Elli EM, et al. Ruxolitinib discontinuation syndrome: incidence, risk factors, and management in 251 patients with myelofibrosis. Blood Cancer J 2021;11(1):4. DOI: 10.1038/s41408-020-00392-1.

16. Gupta V, Harrison C, Hexner EO, et al. The impact of anemia on overall survival in patients with myelofibrosis treated with ruxolitinib in the COMFORT studies. Haematologica 2016;101(12): e482-e484. (In eng). DOI: 10.3324/haematol.2016.151449.

17. Verstovsek S, Chen CC, Egyed M, et al. MOMENTUM: momelotinib vs danazol in patients with myelofibrosis. Future Oncol 2021;17(12):1449-1458. DOI: 10.2217/fon-2020-1048.

18. ANVISA. Bula do medicamento Ojjaara (dicloridrato de momelotinibe). Brasil: Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA); aprovado em 26 out. 2025.

19. Gerds AT, Gotlib J, Ali H, et al. Myeloproliferative Neoplasms, Version 1.2025, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. J Natl Compr Canc Netw 2025 (In eng).

20. McLornan DP, Psaila B, Ewing J, et al. The management of myelofibrosis: A British Society for Haematology Guideline. Br J Haematol 2024;204(1):136-150. DOI: 10.1111/bjh.19186.

21. Mesa RA, Kiladjian JJ, Catalano JV, et al. SIMPLIFY-1: a Phase III Randomized Trial of Momelotinib Versus Ruxolitinib in Janus Kinase Inhibitor-Naïve Patients With Myelofibrosis. J Clin Oncol 2017;35(34):3844-3850. DOI: 10.1200/JCO.2017.73.4418.

22. Gupta V, et al. MPN-148: Momelotinib Dose-Intensity is Maintained in JAK Inhibitor-Naïve and Previously JAK Inhibitor-Treated Intermediate-/High-Risk Myelofibrosis Patients. Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia, 2020 Sup 1; 20: S330.

23. BRASIL. Ministério da Saúde. Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde. Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde. Diretrizes metodológicas: diretriz de avaliação econômica em saúde [recurso eletrônico]. 3. ed. Brasília: Ministério da Saúde, 2026.

24. AGÊNCIA NACIONAL DE SAÚDE SUPLEMENTAR (ANS). ANS TabNet: informações em saúde suplementar. 2026. Disponível em: <https://www.ans.gov.br/anstabnet/cgi-bin/dh?dados/tabnet_br.def>. Acesso em: 2 jul. 2026.

25. Titmarsh GJ, Duncombe AS, McMullin MF, et al. How common are myeloproliferative neoplasms? Am J Hematol 2014;89(6):581-7. DOI: 10.1002/ajh.23690.

26. Tefferi A, Guglielmelli P, Larson DR, et al. Long-term survival and blast transformation in molecularly annotated essential thrombocythemia, polycythemia vera, and myelofibrosis. Blood 2014;124(16):2507-13. DOI: 10.1182/blood-2014-05-579136.

27. Tefferi A, Lasho TL, Jimma T, et al. One thousand patients with primary myelofibrosis: the Mayo Clinic experience. Mayo Clin Proc 2012;87(1):25-33. DOI: 10.1016/j.mayocp.2011.11.001.

28. Passamonti F, Cervantes F, Vannucchi AM, et al. A dynamic prognostic model to predict survival in primary myelofibrosis. Blood 2010;115(9):1703-8. DOI: 10.1182/blood-2009-09-245837.

29. Verstovsek S, Yu J, Kish JK, et al. Real-world risk assessment and treatment initiation among patients with myelofibrosis. Ann Hematol 2020;99(11):2555-2564. DOI: 10.1007/s00277-020-04055-w.

30. Associação Médica Brasileira. Comunicado CBHPM 2024-2025 [Internet]. Disponível em: https://abcdi.org.br/wp-content/uploads/2024/12/COMUNICADO-CBHPM-2024_2025.pdf

Downloads

Publicado

23-10-2026

Como Citar

Moraes, P., Alemar, M., Sellani, T., Bernardino, G., Ribeiro, R., Sekine, L., & Tanaka, S. (2026). Análise de custo-minimização e impacto orçamentário de momelotinibe no tratamento de mielofibrose de risco intermediário ou alto: uma perspectiva da saúde suplementar brasileira. Jornal Brasileiro De Auditoria Em Saúde, 6(1), e2606017. https://doi.org/10.66305/jbas.v6i1.44